比siRNA更稳定有效下调基因的技术--Morpholinos

Morpholinos 属于第三代反义寡核苷酸， 由Gene Tools 公司独家研制、 开发和提供合成服务。

Morpholinos 主要通过阻断蛋白质翻译过程而达到抑制目标基因功能的作 用，目前已经广泛用于发育生物学和细胞学实验中， 并取得了非常好的实验效 果。

Morpholinos 具有以下几个特点：

①与其他类型的反义寡核苷酸相比，Morpholinos 能更好地抵抗核酸酶的作 用；

②Morpholinos 与靶序列结合后通过空间位阻效应发挥作用， 不激活 RNaseH， 不引起目标基因mRNA 的降解 ；

③针对翻译起始位点区设计的Morpholinos 用于抑制蛋白质的翻译，针对 pre-mRNA 剪切位点区设计的Morpholinos 可影响mRNA 剪切，得到不同的转录本，可以方便地用于目标基因结构域的突变研究；

④与靶序列结合能力强，可以渗入mRNA 的二级结构， 并且特异性好。

配合Morpholinos 的使用，Gene Tools公司开发了相应的输送系统，可 以安全、高效地将Morpholinos 输送至胞浆内，因此，Morpholinos 也可以用于 遗传学研究和新药靶标的发现以及验证。此外，Morpholinos 可以标上荧光基 团、亲和标签以及活性反应基团，以供不同的研究需要。

★2-3周超快货期

★使用Morpholino的国际科学期刊论文已经超过 7000篇。

   ★Gene Tools网站提供Morpholino的相关文献数据库： http://pubs.gene-tools.com

• Gene Tools公司全球独家研制和销售 ，根据客户特定需要而定制。

• 用于基因调控和RNA功能的科学研究和药物开发。

2、Morpholinos适用的领域

任何对基因功能研究和 RNA 功能研究，使用分子生物学工具的实验室

•最为广泛使用：发育生物学（斑马鱼等） •癌症研究 •神经生物学

•免疫学 •细胞生物学 •病毒研究

•药物开发 • 生物技术公司

3、Morpholinos 的应用

a. 临床应用：

数种基于 Morpholinos 的药物在美国进入临床试验阶段 （ Sarepta Therapeutics）

•杜氏肌肉营养不良症 ( Duchenne Muscular Dystrophy):临床试验第三期

•伊波拉(Ebola) 病毒，临床试验第一期

•马儿堡（Marburg) 病毒：，临床试验第一期

•流感( Influenza) 病毒：临床试验第一期

•抵抗超级细菌：临床前期

•治疗老人痴呆症：临床前期

•癌症治疗：临床前期

•治疗脊髓性肌肉萎縮症 SMA ：临床前期

•病毒，细菌诊断：基因芯片

b. 生命科学研究 :

适用于所有模式生物基因调控和 RNA 功能研究：

•动物模型：小鼠，大鼠，狗，灵长类等

•胚胎模型：斑马鱼，爪蟾，鸡，鼠，绵羊等的胚胎

•细胞培养：动物细胞，原代细胞，神经细胞，癌症细胞等

•器官培养

• 植物，细菌，病毒，藻类 等等

•发表于国际科学期刊的 Morpholino论文已经超过 7000 篇！

4、Morpholinos 精准阻断任何靶 RNA，是基因调控和 RNA 功能研究的最佳工具

a.基因下调（最常用）：

阻断靶基因的蛋白合成：通过精准阻断靶 mRNA 翻译，不降解靶 RNA

打乱靶基因的蛋白合成的序列：通过改变靶 RNA 的剪接

b. 基因上调：

去除抑制靶基因蛋白合成的分子：通过改变靶 RNA 的剪接

•治疗杜氏肌肉营养不良症 ( Duchenne Muscular Dystrophy) ，美国第三期临床试验中

• 治疗脊髓性肌肉萎縮症 SMA

c 抗病毒：精准阻断病毒 RNA

伊波拉 (Ebola) 病毒，马儿堡（ Marburg)病毒， 流感 ( Influenza) 病毒，HIV 病毒， 乙肝病毒，等等

d. 阻断非编码 RNA（ non-coding RNA ）

miRNA ， lncRNA， 3’UTR， 5’UTR 等

e. 抵抗细菌：阻断细菌的

5.Gene Tools 产品简介

6.Vivo-Morpholinos 简介

末端已含有辅助导入细胞的基团，不需要其他导入细胞的操作（即 无需转染试剂）。操作简单方便，效率最高。

•细胞培养和器官培养：直接加入到培养液中。

•活体动物模型：静脉注射 (IV)，侧脑室注射（ICV），腹腔注射(IP)。

• 局部器官注射：脑内显微注射, 肌肉注射等。

7.Morpholino和 siRNA 的对比

8、订购程序

①选定靶基因和期望达到的目标（比如基因下调），提供靶基因的 RNA 序列。（下载“GeneTools序列设计信息表”填写好后发给 order@ny-bio.com，或者QQ：2850510920）

②Gene Tools根据客户要求设计 Morpholino 序列（约一个工作日完成）

③设计好的 Morpholino 序列反馈给客户核对，客户确认后下订单。

（客户需邮件形式发送 order@ny-bio.com 确认下单，标注序列信息和5’-3’方向，单位，课题组，订购人，联系方式，收货地址，发票抬头，到款周期等信息）

④订单收到后约3-4周 Gene Tools合成发货

9.Morpholino Oligos 保存及使用方法

Morpholino Oligos 保存方法：打开/下载‍

Morpholino Oligos 使用方法：

使用量推荐：　打开/下载

转染方法推荐：打开/下载